Des pistes pour rendre les nouvelles thérapies géniques accessibles

Les thérapies géniques et les médicaments innovants sont de plus en plus nombreux. Leurs prix sont également exorbitants: de plusieurs centaines de milliers à plusieurs millions d’euros. L’exemple de la petite Pia, en Flandre, voici quelques semaines, le rappelle. Ce n’est qu’après une opération d’appel à la solidarité que sa famille a pu réunir les 2 millions d’euros nécessaires à son traitement.

Dans la revue Nature Medicine, deux scientifiques et un économiste de l’ULB et de l’Institut des Maladies génétiques à Paris tirent la sonnette d’alarme. « Les entreprises pharmaceutiques doivent fixer des prix « raisonnables » et cohérents avec leur mission envers la société », estiment-ils.

« Des petites Pia, il va y en avoir de plus en plus ! Une collecte de fonds a permis de résoudre une situation individuelle, mais dans un avenir très proche, nous aurons besoin de solutions globales pour que chaque patient puisse avoir accès aux traitements innovants », indique le Professeur Michel Goldman, immunologiste et co-directeur de l’Institut i3H (Institute for Interdisciplinary Innovation in Healthcare / ULB ).

« Ce n’est pas le rôle de la population de financer ce qui est une responsabilité du système de santé. Prochainement, un traitement contre la mucoviscidose (près de 300 000 euros/an) pourrait engendrer les mêmes questionnements ».

Parce qu’ils sont uniques, il est impossible d’aligner les prix de ces nouveaux médicaments sur ceux d’autres traitements. À cela s’ajoute un manque de transparence : « Il y a une opacité derrière ces prix. La répartition des coûts n’est pas connue », déplore le Professeur Alain Fischer, Fondateur de l’Institut des Maladies génétiques à Paris. La recherche et le développement, la valeur ajoutée du traitement, les brevets et le marketing en font partie. Egalement d’autres aspects, plus difficiles à chiffrer. « Les sociétés pharmaceutiques mettent en avant la valeur ajoutée de ces médicaments. Elle est réelle et on peut considérer cet aspect, poursuit Alain Fisher. Quant au bénéfice, là aussi, il est légitime que les entreprises en fassent, mais il doit être raisonnable. Et là, clairement, il ne l’est pas ».

Face aux industriels, des gouvernements qui négocient isolément : « La Belgique a décidé de s’associer à quatre autres pays pour négocier les prix. C’est un très bon début », reconnaît Michel Goldman. Alain Fischer poursuit : « Vu la taille du marché, si tous les pays européens négociaient ensemble, il est évident que la situation serait plus favorable et les prix moins exorbitants ».

Reste que les gouvernements n’ont pas le pouvoir de tout modifier. La balle est aussi dans le camp des sociétés pharmaceutiques.

Les trois scientifiques et économiste proposent de fixer des clauses de « prix raisonnables » lorsque les universités vendent le fruit de leurs recherches aux sociétés pharmaceutiques.

Autre option, plus novatrice : les Entreprises à Mission sociétale (Benefit Corporations).  « Cela consiste à transférer les activités liées aux maladies rares dans une division qui n’est pas concernée que par le profit, explique Mathias Dewatripont, économiste et co-directeur de l’Institut i3H (ULB). « Cela permet de crédibiliser la responsabilité sociétale dont les entreprises parlent beaucoup. Pour obtenir cette certification, elles doivent se soumettre à certaines règles. Un organisme extérieur et indépendant se charge ensuite d’en vérifier la mise en œuvre ».